Godkännandet av VYNDAQEL (tafamidis) baseras på data från ATTR-ACT, en global, multicenter, dubbelblind, randomiserad och placebokontrollerad fas III-studie av 441 patienter med åldersrelaterad (wild-type) eller ärftlig ATTR-CM. I studien jämfördes poolade data för patienter som fick en daglig oral dos av 20 mg eller 80 mg tafamidismeglumin med patienter som fick placebo.

Vyndaqel finns i två formuleringar, en där tafamidis ingår som megluminsalt, och en där tafamidis ingår i frisyraform. Tafamidismeglumin i dosen 80 mg (4 x20 mg) är bioekvivalent med en 61 mg dos av tafamidis i frisyraformen. Kapseln med tafamidis 61 mg har utvecklats för patientbekvämlighet för att möjliggöra administration med en kapsel om dagen.

Biverkningsfrekvensen hos patienter som behandlades med 80 mg tafamidismeglumin liknade och var jämförbar med placebo. Följande biverkningar rapporterades oftare hos patienter som behandlades med tafamidismeglumin 80 mg jämfört med placebo: flatulens [8 patienter (4,5%) jämfört med 3 patienter (1,7%)] och ökning av leverfunktionstest [6 patienter (3,4%) jämfört med 2 patienter (1,1%)]. Ett orsakssamband har inte fastställts. Säkerhetsdata för tafamidis 61 mg är inte tillgängliga då denna formulering inte utvärderades i den randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade fas 3-studien.³

• Vyndaqel (tafamidis) tolererades väl med en säkerhetsprofil i nivå med placebo
   
• Vyndaqel (tafamidis) visade frekvens i nivå med placebo avseende antal patienter som avbröt behandlingen på grund av biverkningar