Godkännandet av VYNDAQEL (tafamidis) baseras på data från ATTR-ACT, en global, multicenter, dubbelblind, randomiserad och placebokontrollerad fas III-studie av 441 patienter med åldersrelaterad (wild-type) eller ärtflig ATTR-CM. I studien jämfördes poolade data för patienter som fick en daglig oral dos av 20 mg eller 80 mg tafamidismeglumin med patienter som fick placebo.

Vyndaqel finns i två formuleringar, en där tafamidis ingår som megluminsalt, och en där tafamidis ingår i frisyraform. Tafamidismeglumin i dosen 80 mg (4 x20 mg) är bioekvivalent med en 61 mg dos av tafamidis i frisyraformen. Kapseln med tafamidis 61 mg har utvecklats för patientbekvämlighet för att möjliggöra administration med en kapsel om dagen.

Behandlingseffekten av tafamidis avseende funktionell kapacitet och hälsostatus utvärderades med sex minuters gångtest (6MWT) respektive poäng mätt med KCCQ-OS (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary). Båda dessa sekundära utfallsmått utvärderar skillnaden från baslinjen till månad 30. 6MWT är ett mått på funktionell kapacitet. KCCQ-OS är ett verktyg för att utvärdera hälsostatus som mäts i poäng från 0 till 100, där lägre poäng innebär sämre hälsostatus. Vital status vid månad 30 utvärderades för alla patienter som ingick i studien.