Fx-006 – En 12-månaders öppen fortsättningsstudie på V30M-patienter

Flödet av patienter från Fx-005 till Fx-006 visas i figur 1. Patienter som tidigare hade behandlats med VYNDAQEL fortsatte på VYNDAQEL och patienter som tidigare behandlats med placebo gick över till att få VYNDAQEL i 12 månader.

Figur 1.

91 patienter i Fx-005-studien fullföljde 18 månaders behandling. 86 patienter från Fx-005 rekryterades till den öppna fortsättningsstudien. En patient rekryterades till studien men fick aldrig behandling, varför säkerhetspopulationen utgjordes av de återstående 85 patienterna.

ITT-populationen i den öppna fortsättningsstudien utgjordes av 71 patienter (då 14 patienter exkluderats p.g.a. uppehåll i behandlingen på >2 månader mellan studierna, samtliga 14 kom att fullfölja studien).

63 patienter i ITT-populationen fullföljde studien. Av de 8 patienter som avbröt var 5 i VYNDAQEL-VYNDAQEL -gruppen (levertransplantation: 4; återkallat samtycke:1) och 3 i placebo - VYNDAQEL -gruppen (levertransplantation:1; återkallat samtycke: 2).
 

Effekt av VYNDAQEL-behandling efter 30 månader

Data samlades in från den 18 månader långa pivotala studien och den 12 månader långa öppna fortsättningsstudien. Under den öppna studien fortsatte de patienter som initialt hade behandlats med VYNDAQEL sin behandling i ytterligare 12 månader, och patienter som initialt hade fått placebo gick nu över till att få VYNDAQEL.

Den månatliga förändringstakten av NIS-LL under den 12 månader långa öppna fortsättningsstudien liknade den som sågs hos de patienter som behandlades med VYNDAQEL under den 18 månader långa randomiserade studieperioden.

Efter 30 månader hade patienter som behandlats hela tiden med VYNDAQEL 55,9 procent bättre bevarad neurologisk funktion jämfört med patienter som stod på placebo i 18 månader och därefter behandling med VYNDAQEL i 18 månader.

Ytterligare en co-primar effektendpoint var förändringen från baseline till 18 månader av livskvalitet, mätt såsom poängen för total livskvalitet (TQOL), enligt Norfolk Quality of Life- Diabetic Neuropathy-skalan. Fram till och med 18 månader, uppvisade den VYNDAQEL-behandlade gruppen en bättre livskvalitet jämfört med placebogruppen.

Denna skillnad bibehölls till 30 månader, vilket tyder på att tidig insättning av VYNDAQEL kan få långsiktiga positiva effekter på livskvaliteten. Dessutom såg man i perioden från 18 till 30 månader att den tidigare försämringen av TQOL som setts hos placebobehandlade patienter hejdades av VYNDAQEL i fortsättningsstudien.

  • VYNDAQEL bromsade neurologisk progression med bibehållen livskvalitet under 30 månader.
  • Patienter som startade på VYNDAQEL uppvisade bättre resultat än de som startade efter 18 månader på placebo.
     

Relaterade behandlingsområden