Studier

Effekt1,2

VYNDAQEL (tafamidis meglumine) är det första läkemedlet som ger en fördröjning av den perifera neurologiska försämringen hos vuxna patienter med symptomgivande FAP i stadium 1.

I gruppen med tafamidisbehandlade patienter svarade signifikant fler på behandlingen än placebo-patienter gällande NIS-LL (Neuropathy Impairment Score-Lower Limb), (60,0% mot 38,1%, p0,041) och tafamidispatienter hade bättre bevarade TQOL (Total Quality Of Life) (0,1 vs 8,9, p0,045)1.

TTR stabiliserades i 98% av tafamidispatienterna och 0% av placebopatienterna (p 0,0001)1.

Patienter som behandlades med tafamidis i 30 månader visade förbättrad bevarande neurologisk funktion (55,9%), uppmätt av NIS-LL, jämfört med patienter där tafamidis initierades senare2.

VYNDAQEL-behandlade patienter uppvisade en förbättrad mBMI, medan patienter på placebo försämrades under den 18 månader långa dubbelblinda perioden av den pivotala studien (p<0,0001)1.

Relaterade behandlingsområden

PP-VYN-SWE-0149-Maj-2018