Säkerhetsprofil1

Sammantaget i alla kliniska studier var det 127 FAP-patienter som exponerades för behandling med VYNDAQEL (tafamidis meglumine) under i genomsnitt 538 dagar.

Pivotal studie1

I den pivotala studien var de oönskade händelserna AE (Adverse Events) i båda behandlingsgrupperna i allmänhet lindriga eller måttliga. Fyra av 65 patienter (6,2 %) i VYNDAQEL-armen och 3 av 63 (4,8 %) i placeboarmen avbröt medicineringen på grund av oönskade händelser.

Totalt 11 patienter fick allvarliga oönskade händelser SAE (Serious Adverse Events); 6 av 65 (9,2 %) bland VYNDAQEL-patienterna och 5 av 63 (7,9 %) bland patienterna på placebo. Inga SAE rapporterades såsom livshotande.

Biverkningarna4 listas nedan indelade efter organsystem (MedDRA) och frekvenskategorier enligt de vanliga begreppen: mycket vanliga: (≥1/10), vanliga: (≥1/100 till <1/10) och mindre vanliga (≥1/1 000 till <1/100). Inom varje frekvensgrupp redovisas biverkningarna efter fallande svårighetsgrad. De biverkningar som rapporterats från det kliniska programmet i tabellen nedan återspeglar den frekvens med vilka de förekom i den dubbelblinda, placebokontrollerade fas 3-studien (Fx-005)1.

Systemorganklass Mycket vanliga
Infektioner och infestationer

Urinvägsinfektion
Vaginal infektion

Magtarmkanalen

Diarré
Smärtor i övre delen av buken

Öppen fortsättningsstudie2

Under den öppna fortsättningsstudien var de oönskade händelserna av liknande art som de som rapporterades i den 18 månader långa randomiserade studien och var i allmänhet lindriga till måttliga i svårighetsgrad. Totalt 9 patienter rapporterade allvarliga oönskade händelser; dessa var ej livshotande. Inga nya oönskade händelser visade sig under den öppna fortsättningsstudien och ingen patient avbröt behandlingen på grund av en sådan.

Fx1A-201, annan mutation än V30M3

Sjutton patienter (81 %) fick minst en oönskad händelse; de vanligaste bland dessa (rapporterade hos ≥ 10 % av patienterna) var fallolyckor (fem patienter, 24 %), diarré (fem patienter, 24 %), extremitetssmärta (fyra patienter, 19 %) och yrsel, dyspne, kräkningar och förstoppning (tre patienter vardera, 14 %). Det inträffade inga dödsfall i studien på andra mutationer än V30M.

Totalt 4 allvarliga oönskade händelser inträffade (fotledsfraktur, sjukdomskänsla, urinretention, och transitorisk ischemisk attack, vilken bedömdes som lindrig.)

Relaterade behandlingsområden

PP-VYN-SWE-0149-Maj-2018