Indikationer och verkningsmekanism

Indikationer1

VYNDAQEL (tafamidis meglumine) är ett läkemedel specifikt utvecklat mot TTR-FAP.
 
VYNDAQEL är indicerat för behandling av TTR-amyloidos hos vuxna patienter med symptomgivande polyneuropati i stadium 1, för att fördröja perifer neurologisk försämring.


VYNDAQEL bör läggas till standardbehandlingen vid behandling av FAP-patienter.


Verkningsmekanism

VYNDAQEL är en selektiv stabilisator av transtyretin som hämmar dissociationen av transtyretintetrameren1.

VYNDAQEL binds selektivt till de tyroxinbindande ställerna på TTR-tetrameren och förhindrar dissociationen av tetrameren till monomerer. TTR-tetrameren stabiliseras och amyloidbildningen motverkas. Därmed bromsas den neurologiska försämringen1.

  • Stabilisering av transtyretin förväntas ge en fördröjd neurologisk försämring hos patienter med FAP1.
  • Transtyretinstabilisering observerades hos 98 % av de V30M-patienter som behandlades med VYNDAQEL i 18 månader2.
  • 100 % av patienterna med en annan mutation än V30M uppnådde transtyretinstabilisering efter 12 månader3.

Relaterade behandlingsområden

PP-VYN-SWE-0149-Maj-2018