Studier på Vyndaqel
Effekt1,2
VYNDAQEL (tafamidis meglumine) är det första läkemedlet som ger en fördröjning av den perifera neurologiska försämringen hos vuxna patienter med symptomgivande ärftlig transtyretinamyloidos i stadium 1.
I gruppen med tafamidisbehandlade patienter svarade signifikant fler på behandlingen än placebo-patienter gällande NIS-LL (Neuropathy Impairment Score-Lower Limb), (60,0% mot 38,1%, p0,041) och tafamidispatienter hade bättre bevarade TQOL (Total Quality Of Life) (0,1 vs 8,9, p0,045)1.
TTR stabiliserades i 98% av tafamidispatienterna och 0% av placebopatienterna (p 0,0001)1.
Patienter som behandlades med tafamidis i 30 månader visade förbättrad bevarande neurologisk funktion (55,9%), uppmätt av NIS-LL, jämfört med patienter där tafamidis initierades senare2.
VYNDAQEL-behandlade patienter uppvisade en förbättrad mBMI, medan patienter på placebo försämrades under den 18 månader långa dubbelblinda perioden av den pivotala studien (p<0,0001)1.
Relaterade behandlingsområden
2. Coelho T, Maia LF, da Silva AM, et al. Long-term effects of tafamidis for the treatment of transthyretin familial amyloid polyneuropath, J Neurology. 2013; 260(11): 2802–2814.