Indikationer och verkningsmekanism

Indikationer1

VYNDAQEL (tafamidis meglumine) är ett läkemedel specifikt utvecklat mot transtyretinamyloidos.
 
VYNDAQEL är indicerat för behandling av transtyretinamyloidos hos vuxna patienter med symptomgivande polyneuropati i stadium 1, för att fördröja perifer neurologisk försämring.


VYNDAQEL bör läggas till standardbehandlingen vid behandling av patienter med transtyretinamyloidos.


Verkningsmekanism

VYNDAQEL är en selektiv stabilisator av transtyretin som hämmar dissociationen av transtyretintetrameren1.

VYNDAQEL binds selektivt till de tyroxinbindande ställerna på TTR-tetrameren och förhindrar dissociationen av tetrameren till monomerer. TTR-tetrameren stabiliseras och amyloidbildningen motverkas. Därmed bromsas den neurologiska försämringen1.

  • Stabilisering av transtyretin förväntas ge en fördröjd neurologisk försämring hos patienter med transtyretinamyloidos med symtomgivande polyneuropati1.
  • Transtyretinstabilisering observerades hos 98 % av de V30M-patienter som behandlades med VYNDAQEL i 18 månader2.
  • 100 % av patienterna med en annan mutation än V30M uppnådde transtyretinstabilisering efter 12 månader3.

Relaterade behandlingsområden

PP-VYN-SWE-0253 FEB2021