EU-kommissionen godkänner MYLOTARG (gemtuzumab ozogamicin) för behandling av tidigare obehandlad CD33-positiv akut myeloisk leukemi i kombination med kemoterapi

MYLOTARG® (gemtuzumab ozogamicin) är den första och enda AML-behandlingen godkänd inom EU som riktar sig mot CD33, ett antigen som uttrycks på AML-celler i upp till 90 procent av patienterna. EU-kommissionen har godkänt MYLOTARG i kombination med daunorubicin och cytarabin för behandling av patienter 15 år och äldre med tidigare obehandlad CD33-positiv akut myeloisk leukemi (AML), med undantag för akut promyeloisk leukemi (APL). Godkännandet baserades på data från en prövarledd, randomiserad, öppen Fas 3-studie (ALFA-0701) med tidigare obehandlade patienter.

AML är en snabbt framskridande, livshotande cancer i blod och benmärg. Om sjukdomen inte behandlas kommer patienter med AML att dö av sin sjukdom inom några månader eller veckor. AML är den vanligaste typen av akut leukemi hos vuxna och står för cirka 80 procent av alla fall av akut leukemi. I Sverige insjuknar cirka 350 personer i AML varje år. Målet med AML-behandling är att patienten ska få en komplett, långvarig remission. En längre period av remission innan återfall av sjukdomen är associerat med bättre långtidsutfall för patienterna. Läkemedel som förlänger tiden innan sjukdomen återkommer och förlänger livet kan därför ge meningsfulla kliniska fördelar.

MYLOTARG är ett antikropps-läkemedelskonjugat bestående av den cytotoxiska substansen kalicheamicin fäst vid en monoklonal antikropp riktad mot CD33, ett antigen uttryckt på ytan av myeloblaster hos upp till 90 procent av AML-patienterna. När MYLOTARG binder till CD33-antigenet på cellytan absorberas det in i cellen och kalicheamicin utlöses och orsakar celldöd.

Den övergripande säkerhetsprofilen för MYLOTARG är baserad på data från patienter med akut myeloisk leukemi från kombinationsterapistudien ALFA-0701, från monoterapistudier, och från erfarenheter efter marknadsintroduktion. Levertoxicitet, inklusive livshotande och ibland dödlig leversvikt och VOD/SOS, har rapporterats i patienter som behandlats med MYLOTARG. Andra speciella varningar och försiktighetsåtgärder omfattar myelosuppression och infusionsrelaterade reaktioner.

PP-MYL-SWE-0013, dec 2018