Pfizers behandlingsalternativ

När TTR-FAP väl har diagnostiserats kräver den en multidisciplinär behandling vid en specialistklinik med erfarenhet av denna sällsynta sjukdom. TTR-FAP är en degenerativ sjukdom, så det är mycket viktigt med en så tidig diagnos och behandling som möjligt.

Beroende på de specifika fenotypiska egenskaper som kommer till uttryck hos den enskilda patienten kan det multidisciplinära team som är involverat i vården främst bestå av neurologer och kardiologer, men även bl.a. gastroenterologer, njurmedicinare och ögonläkare.

Tafamidis (Vyndaqel) verkar genom att specifikt stabilisera transtyretin för att förhindra amyloidbildning. Tafamidis är indikerad för behandling av transtyretinamyloidos (TTR-amyloidos) hos vuxna med symtomgivande polyneuropati i stadium 1, för att fördröja perifer neurologisk försämring.  Den tas som en mjuk kapsel peroralt en gång dagligen.

Det bör noteras att behandling med tafamidis inte har visat sig reversera redan befintliga neurologiska skador, vilket understryker behovet av tidig diagnos och behandling. I registreringsstudien prövades tafamidis huvudsakligen på patienter med V30M-mutationen från sju länder.

För mer information om Vyndaqel läs mer på Fass.se

 

Se filmen om behandling av sjukdomen (på engelska)