Pfizers behandlingsalternativ

Behandling och dosering

Målet med behandlingen är att patienterna i möjligaste mån ska kunna få ett normalt liv och eliminera riskfaktorer för kardiovaskulär sjuklighet och dödlighet.

GH-doserna till vuxna är mycket lägre i relation till kroppsstorleken än de man ger till barn. Man startar behandling med en låg dos 0,1-0,2 mg dagligen och ökar dosen successivt och strävar efter en dos som normaliserar IGF-I. Kvinnor behöver oftast en högre dos än män1. Vanlig underhållsdos hos kvinnor är 0,7–1,1 mg och hos män 0,3-0,6 mg. Äldre patienter, > 60 år, svarar på behandlingen på ett likartat sett som yngre2.

Patienterna injicerar själva under huden, i regel till kvällen, för att efterlikna den normala dygnsrytmen.

Resultat inom några månader

Inom några månader kan man få förbättrad muskelstyrka och muskelmassa. Hjärtfunktionen förbättras. Fettmängden minskar, särskilt abdominellt och visceralt fett. Inom någon månad brukar man se ökning av cirkulerande markörer för benformation och benresorption men en ökning av bentätheten ses först efter 12-18 månader.

Patienterna upplever ökad energi, förbättrade sociala kontakter, ökat självförtroende och totalt sett en ökad livskvalitet. Dessa psykologiska effekter är väl dokumenterade. Vissa patienter upplever ett ökat välbefinnande inom någon månad, andra först efter något år.

Milda biverkningar

Biverkningar är milda och i regel övergående om man startar med en låg dos. De beror oftast på vätskeretention med svullnad, ledvärk, parastesier, muskelvärk, karpaltunnel-syndrom och huvudvärk.

Även när det gäller behandlingssvaret föreligger det skillnader mellan patienter med debut av GH-brist i barndomen och i vuxen ålder. Psykologiska parametrar påverkas i mindre omfattning vid debut i barndomen.

Minskad insulinkänslighet

GH-behandling kan minska insulinkänsligheten och i sällsynta fall leda till nedsatt glukostolerans eller diabetes. Känsligheten för insulin kan öka igen när patientens muskelmassa har förbättrats och den fysiska aktiviteten ökat. Diabetes är inte kontraindikation för GH-behandling men insulindoser kan behöva ökas. GH ökar också konverteringen av tyroxin (T4) till trijodthyronin (T3) som ger lägre T4 och högre T3. Därför behöver man någon gång sänka tyroxindosen hos patienter med TSH-svikt.

GH påverkar också metabolismen av glukocorticoider och ökar konverteringen av aktivt cortisol till biologiskt inaktivt 11-deoxycortisol varför ibland patienter med ACTH-svikt behöver en något högre dos glukocorticoider.

Aktiv malign sjukdom är en kontraindikation för GH-behandling. Däremot har man inte funnit via stora databaser att patienter med GH-substitution har en ökad förekomst av maligna sjukdomar eller att hypofystumörer tillväxer oftare än i en kontrollpopulation.

Eftersom erfarenhet av GH-substitution till vuxna i stora serier begränsar sig till 10 år och behandlingen kan vara livslång, är det viktigt att patienterna registreras i databaser så att det blir möjligt att kunna upptäcka eventuella positiva och negativa långtidseffekter.

Observera att den enda behandlingsindikationen för vuxna med GH-brist är svår GH-brist. Framtiden får utvisa om patienter med partiell GH-brist har nytta av behandling.

Läs mer om Genotropin

Behandling

Tillväxthormonbehandling kräver dagliga subcutana injektioner. För att efterlikna den spontana sekretionen med högst insöndring nattetid ges injektionen på kvällen.

Eftersom behandlingen utförs av familjen eller patienten själv är förutsättningen för ett gott resultat att familj och barn undervisas i att handha injektionspenna och utföra injektion. För att få bästa compliance krävs god kontinuitet vid uppföljning hos läkare och sjuksköterska med vana av behandlingen.

Doseringen är individuell

Tillväxthormon doseras efter vilken diagnos barnet behandlas för. Vid uttalad tillväxthormonbrist behöver dosen ofta reduceras, särskilt initialt. Hos barn med uttalad brist förekommer annars vätskeretention och huvudvärk (pseudotumor cerebri). Dosen kan också behöva anpassas efter tillväxtsvar. En del barn med uttalad brist kan också växa alltför fort på rekommenderad dos.

Rekommenderade doser:

  • Tillväxthormonbrist: 0,025-0,035 mg/kg*dag.
  • Prader-Willi syndrom: 0,035 mg/kg*dag.
  • Turner syndrom: 0,045-0,050 mg/kg*dag.
  • Kronisk njurinsufficiens: 0,045-0,050 mg/kg*dag.
  • SGA (Small for gestational age): 0,035 mg/kg*dag.
Tillväxthormonbrist
Om tillväxthormonbrist
Fördjupande material
Behandla tillväxthormonbrist
Behandlingsverktyg
Beställ material
Referenser

1. Burman et al, 1997
2. Fernholm et al, 2000

PP-GEN-SWE-0183-JUN-2018